Le Japon autorise les cellules souches pour traiter la maladie de Parkinson

MONTRÉAL — Tout encourageante soit-elle, la décision récente des autorités japonaises d'autoriser l'utilisation chez l'humain d'une thérapie à base de cellules souches pour le traitement du parkinson ne signifie pas pour autant que la victoire est imminente face à ce trouble neurodégénératif, a prévenu un expert montréalais.

L'étude derrière cette autorisation n'a été menée que chez une poignée de sujets et seulement la moitié d'entre eux ont constaté une amélioration de leurs symptômes, a rappelé le docteur Nicolas Jodoin, qui est neurologue au Centre hospitalier de l'Université de Montréal.

«Le Japon est très rapide à accepter des thérapies en fonction de la sécurité, mais pas nécessairement en fonction de l'efficacité», a-t-il rappelé.

Le laboratoire pharmaceutique Sumitomo Pharma a récemment annoncé avoir reçu le feu vert pour la fabrication et la commercialisation d'Amchepry, son traitement contre la maladie de Parkinson qui consiste à greffer des cellules souches dans le cerveau du patient.

Ce traitement pourrait être offert aux patients dès cet été, ce qui en ferait la première thérapie commerciale à base de cellules souches pluripotentes induites ― des cellules adultes qui ont été génétiquement reprogrammées pour retrouver un état embryonnaire et être en mesure de se transformer en n'importe quel type de cellule.

Sumitomo a précisé par voie de communiqué qu'il s'agit d'une autorisation «conditionnelle et d'une durée limitée» qui a été obtenue en vertu d'un programme japonais dont l'objectif est de permettre aux patients de profiter le plus rapidement possible des traitements de pointe.

L'étude pilotée par l'Université de Kyoto n'a en effet rassemblé que sept patients âgés de 50 à 69 ans qui ont reçu entre cinq et dix millions de cellules souches provenant de donneurs sains. Ces cellules avaient été reprogrammées pour produire de la dopamine, la substance dont la production insuffisante dans le cerveau est à l'origine des symptômes moteurs qui caractérisent la maladie de Parkinson.

Aucun effet secondaire indésirable ― comme la formation de tumeurs ou une production excessive de dopamine ― n'a été noté pendant un suivi de deux ans, et quatre des sept patients ont affiché une amélioration de leur condition.

Pour le moment, a dit le docteur Jodoin, le traitement de la maladie de Parkinson implique de donner aux patients un produit qui se transforme en dopamine dans le cerveau. L'efficacité de la thérapie est toutefois limitée.

«Avec le temps, a-t-il expliqué, la réponse à la médication est moins stable. Les gens développent des complications motrices liées à la médication. Il y a des pics et des creux, donc des fluctuations dans la réponse motrice, et aussi des mouvements involontaires induits par la médication.»

On essaie depuis des dizaines d'années de remplacer les neurones qui produisent la dopamine dans le cerveau des patients, a-t-il ajouté, mais ce champ de recherche avait quelque peu été abandonné face à des résultats décevants.

Mais depuis environ dix ans, poursuit le docteur Jodoin, on constate un regain d'intérêt avec l'émergence de nouvelles technologies et la publication de nouvelles études pour remplacer ces neurones.

«C'est une étude très intéressante avec une nouvelle façon de traiter les patients, donc qui peut améliorer les symptômes en dépendant moins de la médication orale, a-t-il indiqué. Ça a l'air intéressant au niveau de l'efficacité, mais on sait que dans le parkinson, l'effet placebo est très important, et ça, ça peut jouer.»

D'autant plus, a-t-il souligné, que la thérapie n'a le potentiel que d'améliorer les symptômes physiques de la maladie (ceux qui dépendent de la production de dopamine, comme la lenteur, la rigidité ou les tremblements) et non les autres.

«Malheureusement, le parkinson est une maladie qui évolue lentement, a rappelé le docteur Jodoin. Les symptômes de la maladie ne sont pas seulement liés au manque de dopamine, il y a d'autres systèmes cérébraux qui sont affectés et qui vont amener d'autres manifestations, comme les troubles cognitifs (ou) les troubles de l'humeur.»

On ne peut donc pas espérer guérir la maladie de Parkinson avec cette thérapie, a-t-il conclu, «mais on peut espérer améliorer grandement les patients, ça, c'est l'espoir qu'on peut avoir».

Jean-Benoit Legault, La Presse Canadienne